Efektivní řízení zdravotnictví musí být postaveno na datech, říká šéf AIFP Kolář

David Kolář | © AIFP

Tento článek je součástí Special reportu: Česká a evropská výzva jménem vzácné nemoci

Nová cesta vstupu na český trh je pro léky na vzácná onemocnění ušitá na míru, přípravky nebudou narážet na tak velké překážky, říká ředitel AIFP David Kolář. Na evropské úrovni bude podle něj v průběhu českého předsednictví stěžejní zejména legislativa, která řeší přístup pacientů nebo regulátorů ke zdravotnickým datům.

David Kolář je výkonným ředitelem Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP). Rozhovor vznikl při příležitosti mezinárodní konference na téma „Revize EU legislativy pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pro pediatrické použití“ dne 17. května 2022.

V posledních 10 letech začala Evropa zaostávat za některými jinými světadíly ve výrobě i vývoji léčiv, mimo jiné těch na vzácná onemocnění. Proč tomu tak je?

Hlavní důvod může být částečné uspokojení (zákonodárců – pozn. red.). Růst, který jsme zaznamenali po poslední přípravě regulace pro vzácná onemocnění v roce 2000, byl enormní. Až 88 procent nových přípravků se začalo v rámci výzkumné fáze vyvíjet – a dá se říct, že Evropa v tomto velmi rychle nastartovala a pohybovala se mezi lídry.

Nicméně, jak bylo během konference několikrát řečeno, výzkum a vývoj nových léčiv je oblast, která se vyvíjí dynamicky a rychle. A proto je třeba ji postupně kultivovat a přizpůsobovat nejen novým medicínským poznatkům. Od roku 2000 se toho z legislativního pohledu až tolik neudálo, a proto jsme tam, kde jsme.

A co konkrétně Česká republika?

Do loňského roku jsme fungovali podobně jako celá Evropa. Minulý rok byl u nás přelomový díky schválení novely o veřejném zdravotním pojištění. Ta pro přípravky pro vzácná onemocnění stanovuje úplně novou cestu vstupu do systému veřejného zdravotního pojištění a tedy i k pacientům.

V kontextu okolních států jsme nyní poměrně unikátní, zejména zapojením pacientských organizací a odborníků do hodnotící i rozhodovací fáze o novém léčivu.

Teď máte na mysli novelu zákona číslo 48 (Zákon o veřejném zdravotním pojištění – pozn. red.)?

Přesně tak. Tato novela je účinná od letošního ledna a přináší naprostou novinku pro všechny subjekty, které se účastní řízení o vstupu nového léčiva. Nyní jsme ve fázi implementační, která bývá často podobně dlouhá jako část přípravná.

Bude chvíli trvat, než zjistíme, jestli novela funguje tak dobře, jak je napsaná v zákoně, jestli neobsahuje některé části, které se budou muset do budoucna upravit. Nějakou dobu trvá, než se zkrátka „prošlape cesta“ a všichni si novinku nevyzkouší.

Možná pojďme trochu víc do detailu – čím konkrétně tato novela rozšiřuje původní znění zákona? Co konkrétně posouvá dál v téhle oblasti?

Dokud nebyla tato novela v účinnosti, neměly přípravky pro vzácná onemocnění žádnou specifickou cestu, jak se dostat do systému veřejného zdravotního pojištění.

Jedná se o léčiva většinou určená pro menší skupiny pacientů, tím pádem se jejich náklad může zdát v kontextu ostatních přípravků vyšší. Existují také bariéry nákladové efektivity, které musí léčiva splnit, aby se do systému dostala. Doteď to bylo velmi komplikované, ačkoliv ne nemožné.

Nová cesta vstupu je pro ně ušitá na míru, přípravky nebudou narážet na takové překážky. Nákladová efektivita se v tomto případě nehodnotí, ačkoliv se předkládá v rámci řízení. Výrazněji se budou zohledňovat sociální aspekty, to znamená dopady na kvalitu života pacientů nebo to, že se pacient může trvale vrátit do zaměstnání a není vázán na podporu ze strany státu.

Tyto nepřímé užitky léčivých přípravků donedávna vůbec nebyly zohledňovány. Věřím, že je to cesta, kterou se budeme ubírat i u dalších léčivých přípravků.

Šéf pacientské aliance: S rakovinou je EU na dobré cestě, další by měly být vzácné nemoci

Pacienti se spinální svalovou atrofií nebo cystickou fibrózou se mají v Česku lépe než v některých jiných evropských zemích, je zde totiž dostupná supermoderní léčba, říká v rozhovoru pro EURACTIV.cz Yann Le Cam z pacientské aliance.

Výzkum je třeba vnímat jako investici

Odhlédla bych teď konkrétně od léků na vzácná onemocnění a zeptala se obecně. Evropská komise má své nápady, jak situaci ohledně dostupnosti nebo ceny nových léčiv v Evropě zlepšit, a to nejen pomocí nových regulací. Vypadá to, že inovativní farmaceutický průmysl se s ní úplně neztotožňuje, zejména v otázce patentů. Proč tomu tak je?

Pro inovativní farmaceutický průmysl je patentová ochrana něco jako životodárná tekutina. Pokud nebude zajištěna patentová ochrana, bude se výrazně snižovat jistota farmaceutických společností a tím i jejich vůle investovat do vědy a výzkumu.

Výzkum je totiž třeba vnímat jako investici. Množství vynaložených nákladů, ať už finančních, nebo lidských, do toho, aby se jeden konkrétní přípravek dostal nakonec k pacientovi, je enormní. Když si vezmeme, že na počátku můžeme mít 10 000 molekul (potenciálních budoucích léčiv – pozn. red.), které do procesu klinických zkoumání vstupují, a na konci může být třeba jen jedna nebo žádná úspěšná, je to poměrně vysoce riziková investice.

Patentová ochrana jako taková slouží k tomu, že pokud se firmě podaří v rámci studií prokázat, že konkrétní lék je účinný a bezpečný a podaří se jej dostat na trh, tak se investice ve zbývajících letech patentové ochrany vrátí.

Jak by se měl podle Vás současný regulatorní systém proměnit, aby byl pružnější? Aby průmysl mohl rychleji a lépe reagovat?

Patentová ochrana by se primárně neměla narušovat. Základní je neodstupovat od toho, co funguje. Tento typ ochrany je tu již historicky a je vidět, že funguje, také díky němu máme nová léčiva. Pokud budou nějaké další iniciativy, které budou pomáhat a které budou dávat smysl, tak bych je určitě za naši asociaci přivítal.

Ale pořád by to mělo být směřováno k tomu, že bude nějaká nepřekročitelná linie. A tou je zejména to, že pokud někdo investuje do něčeho, co je rizikové, bude mít jistotu, že za to bude mít nějakou větší míru ochrany.

S tímhle zdá se souzní i ministerstvo zdravotnictví nebo pacientské organizace. Kdo je tedy vaším oponentem? Jak se k tomu staví například generický průmysl?

Diskuze o prolomení patentů začala během koronavirové pandemie. Viděli jsme například iniciativy ze strany Spojených států, které diskutovaly, zda by prolomení patentové ochrany nepřispělo k rozšíření vakcín proti covidu-19 do celého světa. Inovativní farmaceutický průmysl opakovaně upozorňoval na to, že to není tak jednoduché a rozhodně to není řešení. Vakcíny proti koronaviru by se do zbytku světa rychleji nerozšířily, limity výrobního procesu by nezmizely. Nehledě na to, že by to způsobilo vysokou míru nejistoty pro všechny, kteří riziko investice podstupují.

Generický průmysl má v tomto ohledu jiné zájmy než inovativní, protože ho patentová ochrana omezuje. Generické společnosti musí počkat, než patent vyprší, a teprve následně mohou uvést konkrétní přípravek na trh. Úplně si ale nemyslím, že máme nějakého konkurenta. Jedná se o přirozený životní cyklus každého léku.

Jsem moc rád, že Česká republika jako taková je pro zachování současné míry patentové ochrany – viděli jsme to několikrát v posledních letech, kdy byla tato otázka na stole.

V souvislosti s vakcínami proti covidu-19, které jste zmínil – myslíte si, že pomohly zlepšit profil nebo vyzírání inovativního farmaceutického průmyslu? Protože například v USA neměl do té doby úplně dobrou pověst.

Farmaceutický průmysl obecně je podle mě ve společnosti trochu démonizovaný. Snažíme se toto vnímání dlouhodobě napravovat a ukazovat, že naším primárním cílem je přinášet moderní léky pacientům po celém světě.

ČR může během předsednictví přispět

V druhé polovině letošního roku bude Česko předsedat Radě Evropské unie. V rámci toho období budou projednávány některé klíčové předpisy ve zdravotnictví. Které to budou a jak se na nich Česko může podepsat? Jak k nim může přispět?

Na začátku května byla představena podoba návrhu textu pro European Health Data Space (Evropský prostor pro zdravotní údaje – pozn. red.). Legislativy, která by měla obecně řešit přístup ke zdravotnickým datům pro pacienty, regulatorní orgány nebo třetí strany. A zároveň i mezi jednotlivými státy.

Ta bude stěžejní v kontextu toho, co bude Česká republika v druhé polovině letošního roku projednávat. Dá se očekávat, že budou otevřeny i další legislativní návrhy na konci našeho období, nebo na začátku švédského předsednictví. Hovoří se například o obecné farmaceutické strategii nebo regulaci, která se týká vzácných onemocnění a léčiv pro pediatrické použití.

Co si od toho inovativní průmysl slibuje?

Otázku dostupnosti a s ní spojenou digitalizaci vnímáme jako palčivý bod, minimálně českého zdravotnictví. V kontextu digitalizace jsme oproti ostatním státům přeci jen pozadu.

Pokud bude přijata legislativa v racionální podobě, a my se tomu budeme snažit co nejvíce pomoct, může přispět ke zefektivnění poskytování zdravotní péče. Pokud se digitalizace nepovede, nebo nepůjde rychlejším tempem, zbrzdí se u nás další rozvoj v rámci zdravotnictví.

Když jsem nedávno dělala rozhovor s onkoložkou Kateřinou Kopečkovou, tak ta sama zmiňovala, že v současné době je digitalizace více méně na poli sdílení rentgenových snímků. Kam by se to mělo posunout?

Primárně by se měly stávající informační systémy, které již v ČR máme, ať už na úrovni zdravotnických zařízeních, zdravotních pojišťoven, nebo regulatorních orgánů, naučit spolu komunikovat a vzájemně data sdílet. Dat není málo, ale není úplně jednoduché se k nim dostat, přečíst je, zpracovat a získat z nich potřebné výstupy, na základě kterých by se dalo pracovat.

V oblasti zdravotnictví není málo finančních prostředků, potíž je, že nejsme schopni říci, zda jsou alokovány efektivně. Dokud nebudeme dostatečně pracovat s daty, nebudeme schopni zdravotnický systém měřit.

A netýká se to vůbec jen léčiv, která tvoří pouze 17 procent zdravotnického rozpočtu, ale obecně celého zdravotnictví. Situaci tedy vnímáme podobně jako doktorka Kopečková – aktuálně sdílíme opravdu jen malinké základy.

Může být tohle částečně také problém resortismu? Protože zdravotnictví poměrně úzce souvisí i se sociálními službami, ale tyto dva systému nejsou propojené. Mohla by se situace brzy posunout i tímto směrem?

Propojení těchto dvou systémů je cesta, kterou bychom určitě podpořili. Můžeme si vzít příklad třeba ze Švédska, kde mají spojenou zdravotnickou a sociální oblast, protože spolu přirozeně souvisí. Pokud je někdo nemocný nějakou vážnější chorobou, někdo se o něj musí starat, a typicky to bude někdo z rodiny, což má přesah i do sociální oblasti. A to má zase přesah do ekonomiky státu a tak dále. Doufám, že v tomto směru se v budoucnu dočkáme změn.

30 milionů důvodů. Vzácné nemoci si žádají celoevropský přístup

Strašák jménem vzácná onemocnění má tisíce tváří, proto je tak těžké ho porazit. Jen v Evropě postihuje přes 30 milionů lidí, mezi zeměmi navíc často panují propastné rozdíly v dostupnosti péče. České předsednictví má zájem situaci zlepšit.